Les produits de la recherche pharmaceutique

« Il y a eu 39 nouvelles molécules mises sur le marché européen en 2015 ; parmi elles, un tiers sont des produits anti-cancéreux, provenant en majeure partie de la biotech. Pour le mélanome et le cancer du poumon, les produits se basant sur l’immunothérapie permettent une approche "ciblée", avec une efficacité plus grande et une toxicité moindre que la chimiothérapie. Pour les maladies du diabète, de l’hépatite et des affections cardiaques, des laboratoires belges développent des thérapies avancées, rendant les tissus affectés à nouveau fonctionnels. 

Les laboratoires développant ces produits ont pour but de faire enregistrer sur le marché européen leurs produits en tant que spécialités pharmaceutiques, mais l’autorisation de mise sur le marché (AMM) n’est plus le point final. L’innovation a un coût et ces produits ne deviennent accessibles pour un patient qu’après l’inscription sur la liste de médicaments remboursables par l’INAMI. Ce serait une erreur de ne pas tenir compte des attentes du « payeur » lors de l’élaboration du programme de R&D. En opposition à l’autorité compétente pour l’AMM, celle compétente pour le remboursement adopte une perspective relative lors de l’évaluation : que m’apporte ce nouveau produit par rapport aux alternatives déjà existantes en plus-value thérapeutique, en impact budgétaire et en efficience économique ?

Le remboursement : une procédure en soi

Le laboratoire a intérêt à anticiper les différentes étapes du remboursement : les exigences légales et administratives, le soutien scientifique et médical démontrant la valeur thérapeutique relative, etc.

De nos jours, l’incertitude liée à un produit au moment de son AMM fera l’objet d’une attention particulière par le « payeur », qui pourra ainsi proposer un remboursement conditionnel, limité dans le temps, uniquement si le produit délivre un effet bénéfique à un patient (risk-sharing), tout en préservant l’impact budgétaire en demandant des ristournes en fonction du volume vendu. En 2015, l’INAMI a ainsi récupéré pas moins de 54,5 millions d’euros sur le chiffre d’affaires de produits innovants en oncologie et hématologie.